2024年7月5日，由上海瑞宏迪医药有限公司（以下称“瑞宏迪医药”）支持，中国科技大学附属第一医院（安徽省立医院）神经内科施炯教授团队、神经外科牛朝诗教授团队共同开展的“一项评估RGL-193壳核注射给药在中晚期帕金森患者中的安全性、耐受性的开放标签、单臂、早期临床试验”临床研究（RGL-193-001；ChiCTR2400082369）顺利完成国内首例帕金森病患者AAV双基因药物手术给药，标志着研究团队在帕金森病基因治疗领域迈出重要的一步。
此次手术给药由中国科技大学附属第一医院神经外科牛朝诗教授主刀，在神经内科、神经外科、麻醉科、手术室、影像科等医院团队和瑞宏迪医药及苏州恒瑞宏远医疗科技有限公司的通力协作下顺利完成，研究药物RGL-193注射液利用脑立体定向技术按照术前规划的手术路径，通过对流增强给药技术依靠压力梯度恒速地成功递送至脑组织特定靶区，患者术后恢复良好，目前已平安出院。
此次临床研究使用的是由瑞宏迪医药自主研发、国内首个应用在帕金森病患者的AAV双基因药物，可以提高左旋多巴的转化效率，同时还起到保护和修复受损多巴胺能神经元的作用，具有潜在的延缓病情进展和减少口服抗帕金森病药量的效果。
基因治疗在帕金森病的研究和未来应用中展现出持久性、靶向性和多功能性等多种潜在优势，为帕金森病的治疗带来了革命性的希望。尽管目前基因治疗在帕金森病的临床应用中仍存在一定挑战，但其未来发展的前景非常广阔，有望继左旋多巴药物、脑起搏器，成为帕金森病治疗的第三次革命性治疗技术。
瑞宏迪医药董事长廖成博士表示：瑞宏迪医药自成立以来，建立了自主知识产权的AAV技术平台，RGL-193是瑞宏迪医药首个进入临床研究的AAV产品，首例帕金森病受试者完成给药，这一突破不仅意味着公司在基因治疗领域又一重要进展，更为广大帕金森病患者带来了新的希望。未来，我们将继续加大研发投入，深入推进临床研究，力争早日将这一革命性治疗方案推向市场，让更多患者收益，共同谱写人类健康的新篇章。
关于帕金森病
帕金森病是一种常见的中枢神经系统退行性疾病，通常发生在55 - 65岁之间的人群中，其发病率随着年龄的增长而逐步上升。我国65岁以上人群患病率为1.7%，至2030年，患病人数将达500万。帕金森病的治疗目前主要是对运动症状及非运动症状的治疗，包括药物、手术、运动疗法等综合治疗。但目前包括药物及手术的所有治疗手段均只能改善症状，无法有效阻止疾病的进展，更无法治愈疾病。基因治疗在帕金森病的研究和未来应用中展现出持久性、靶向性和多功能性等多种优势，为帕金森病的治疗带来了革命性的希望。
关于RGL-193-001研究
RGL-193-001研究为研究者发起的临床研究（IIT），受试人群为中晚期帕金森患者。RGL-193注射液是一种以腺相关病毒（AAV）为载体的双基因治疗药物，采用立体定向技术注入患者脑内，提高左旋多巴的转化效率，降低使用药物剂量及剂量相关的不良反应，同时修复受损的多巴胺能神经元。期望能够延缓疾病的进展，为帕金森患者提供更多的治疗手段。本研究主要纳入年龄为40-75岁、病程≥5年、Hoehn-Yahr分期为2.5-4期的中晚期帕金森病患者。
如有意愿参加本研究，可咨询中国科技大学附属第一医院：韩医生15255629713、熊医生18709857411。
关于上海瑞宏迪医药有限公司
瑞宏迪医药成立于2021年8月，是一家专注于AAV基因治疗、mRNA及细胞治疗药物开发的生物制药公司。研发管线聚焦神经、眼科、代谢、罕见病、心衰、肿瘤等临床需求大、市场发展前景广的领域。公司拥有自主知识产权的腺病毒相关病毒(AAV)平台，建立了mRNA脂质体平台，拥有自主知识产权的mRNA递送系统和mRNA载体结构。瑞宏迪医药始终以健康为先，不断增强核心竞争力，保持开拓创新，为患者创造健康生活。
关于苏州恒瑞宏远医疗科技有限公司
苏州恒瑞宏远医疗科技有限公司成立于2018年9月，是恒瑞集团医疗器械板块总部载体，秉承创新和国际化的恒瑞基因，在药械结合、给药装置、肿瘤、外周、神经介入和生命支持、影像设备等领域深度布局。公司现有87件授权专利。已取得NMPA二、三类医疗器械注册证26张，美国FDA 510(k)认证2项。