细胞治疗平台

我们的 ex vivo CAR-T 平台采取自体与通用型双轨并行，针对行业个体化制备周期长、成本高、实体瘤疗效受限及通用型排异等痛点。自体方向通过装甲化设计与理性优化，增强 T 细胞持久性与实体瘤微环境重编程能力，同时自主开发全自动封闭自动化生产工艺体系。通用型方向结合多基因编辑，降低 GvHD 与宿主排斥，实现规模化现货供应。双轨协同覆盖个性化与可及性需求，打造新一代细胞治疗药物。

mRNA-LNP 平台

公司自主构建了 AI 赋能的 mRNA-LNP 一体化技术平台。在载体设计端，线性 mRNA 依托 AI 预测模型精准筛选高效 UTR 及密码子优化算法，显著提升分子稳定性与表达水平；CircRNA 则通过 AI 深度优化环化序列，协同自主专利的纯化工艺，攻克高纯度规模化生产瓶颈，从源头消除未环化杂质的强免疫原性，有效发挥其长效、低免疫原性的表达优势。在递送端，基于 AI 驱动的 LNP 高通量筛选平台，实现脂质虚拟筛选、高通量合成与体内外验证的一体化开发，可精准靶向肝、肺、脾、淋巴结等组织；结合自主创新的抗体偶联技术平台，实现高效、精准的细胞级靶向递送，全面赋能下一代核酸药物的开发与转化。

In vivo CAR-T 平台

我们的 in vivo CAR-T 平台构建慢病毒与非病毒双递送策略，突破传统体外制备的周期、成本与清淋瓶颈。慢病毒路线采用工程化靶向载体，静脉给药后体内原位转导 T 细胞，实现持久 CAR 表达与深度肿瘤细胞清除；非病毒路线依托 LNP/mRNA 等递送系统，实现瞬态可控表达、可重复给药与更低整合风险。双策略互补，兼顾持久疗效与安全可控，形成免清淋、现货型静脉注射的完整平台，显著提升可及性与规模化潜力。

AAV 基因治疗平台

我们的 AAV 平台以拥有自主知识产权的新型衣壳设计与领先的生产工艺为双核心。衣壳设计融合理性设计与 AI 筛选，突破肝脏限制，实现肝外组织精准靶向、免疫规避及重复给药，赋能神经、眼科和肿瘤等适应症。CMC 端建立可扩展的规模化生产与纯化体系，大幅提升实心衣壳率（F/E 比）与基因组完整性，确保批次一致性，无缝衔接商业化放大。平台已成功孵化多条管线，数款产品获 IND 批件，全面验证了从底层创新到临床申报的端到端实力。

AI 赋能的细胞与基因治疗平台

本平台是专为 CGT 打造的全链条数字引擎。以多组学与机器学习为底座，深度赋能三大核心场景：在研发端，加速靶点发现、新抗原筛选及序列与递送系统的智能设计；在生产端，破解“N-of-1”个体化制造难题，实现智能排产与全生命周期质量追溯；在临床与商业端，提供注册合规与数据决策支持。我们将算法无缝嵌入 CGT 价值链，全面突破效率与成本瓶颈，加速前沿疗法惠及全球患者。

知识产权